Aplican una terapia genética para tratar una enfermedad cerebral

La adrenoleucodistrofia (ALD) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a niños y niñas y acaba con sus vidas antes de que alcancen la adolescencia. Está vinculada al cromosoma X y produce una pérdida de vaina de mielina, una capa que recubre las fibras nerviosas del cerebro. Sin la mielina, los nervios pierden su función, lo que provoca en el paciente una discapacidad física y mental. Los trasplantes de médula ósea son el tratamiento más habitual para retrasar el desarrollo de la ALD, pero es un proceso largo y con muchos riesgos.

Ahora, un equipo internacional de investigación ha encontrado una posible alternativa. Se tarta de utilizar células madre sanguíneas, que se extraen del paciente, se corrigen genéticamente en el laboratorio, y se vuelven a implantar en el enfermo. El estudio se ha practicado en dos pacientes a los que se monitorizó durante dos años, y en los que se logró retrasar el inicio de la enfermedad. Aunque la terapia todavía tiene que probarse en un mayor número de enfermos, los científicos señalan en Science que se trata de un hallazgo muy prometedor.